2022年,是健康中国癌症防治行动的中期目标之年,也是“十四五”健康老龄化规划的开局之年。3月,全国两会就深入推进健康中国行动,积极应对人口老龄化健康情况经过了部署,3月国际骨髓瘤关爱月,社会对于多发性骨髓瘤(MM)的关注也更进一步。
多发性骨髓瘤是血液系统的第二大常见恶性肿瘤,高发于老年人群。伴随中国社会老龄化的加深,2006-2016十年癌症数据统计显示,中国多发性骨髓瘤的发病率逐年升高;患者的发病率和死亡率随着年龄增长而逐步上升,且以大于60岁年龄组为甚。此外,由于MM不可治愈易复发,对于老年患者而言更难以承受。
近年来,随着新药开发与可及的提速、诊疗的规范,初治多发性骨髓瘤(MM)患者的总生存较以往有所改善,然而,难以治愈、复发率高、复发后生存质量较差等问题,仍亟需解决。复发后后线治疗应答率下降的患者和家属们,仍然在急切盼求新的治疗选择。
复发魔咒难逃 寻药之路漫漫
“骨外科、胸外科、心内科......辗转多个科室后,我父亲最终被确诊为多发性骨髓瘤。”来自福建的赵娟(化名)讲述,2020年的5月,新冠肺炎疫情爆发后的高峰期,赵娟58岁最终在血液科经骨髓穿刺检查确诊。
赵娟的父亲确诊时已为多发性骨髓瘤III期,情况严重,必须立即开始治疗。本就话不多的父亲,在得病之后更是沉默寡言,特别是会逃避与医生主动交流,沟通和选择治疗方案的重任落在了赵娟身上。此前赵娟从未听说过多发性骨髓瘤这个疾病,疫情之下她只能马不停蹄地在福建多家医院来回奔波带父亲就诊,最终,赵娟决定要让父亲接受自体造血干细胞移植治疗。
“做出移植这个决定不容易,父亲很忧虑,我们给他做了很久的思想工作。没想到刚开始住院几天,就经历了同病房接受移植的白血病病人的去世。”赵娟回忆,“亲眼看着他突发脑溢血然后被送去抢救,这对我们冲击力很大,我们感到非常不安”。
好在移植后,父亲恢复得不错,疫情不严重时,偶尔还会约上三五好友去海边钓鱼,赵娟一家人的心情逐渐明朗起来。可是这样的轻松没有持续很久,今年年初定期复诊时,父亲还是复发了,一家人的情绪再次陷入低落。
药物剂量的增加让父亲开始出现不耐受,感冒和肺炎来势汹汹。面对接下来的复发治疗,赵娟在看新的治疗方式,她最大的希望是父亲治疗不要那么痛苦。
“我们计划去北上广的医院寻找更优质的医疗资源,看有没有更好的治疗方法或者比较前沿的新药试验组,适合父亲这类接受过自体移植又复发的群体。另外,我们也有了解到其实在国外还有其他的骨髓瘤新药,未来也许国内也能用上,这让我们也多了一些希望。”
赵娟父亲
复发,是这种不可治愈癌症的常见局面,时常带给家庭情感与理智的考验。无独有偶,来自青岛的林娜(化名)也逃不过这番考验。
“林娜!我求求你了,不要再折腾我了,我现在就这样,我能活一天就是一天,我也不去医院了。”被父亲大声呼喊着女儿全名,林娜感到心如刀割,是要继续劝说父亲不要放弃希望,还是尊重父亲的意愿选择放弃?这一两难的选择,发生在林娜获悉父亲多发性骨髓瘤复发后。
大学毕业后林娜就定居青岛,而父母则生活在老家邯郸,从林娜高中前往外市读书起,这一家人一直处于两地分离的状态,真正聚在一起的机会很少。2019年,59岁的父亲快要退休,林娜满心期待着把父母接到青岛团聚,没想到横生变故。
获悉父亲确诊的消息后,林娜选择了辞职,带着父亲到北京寻找生机,“工作还可以找,女儿以后还有时间陪伴,父亲给予我的时间,却不多了。”
回忆起这几年父亲的治疗经历,林娜感叹不易。第一个化疗阶段,便充满了挑战。林娜父亲因为对其中一种药物副作用反应大,爆发了严重的神经炎,没日没夜地疼痛,甚至数月无法下床。之后的自体造血干细胞移植更是充满艰辛,因为防疫要求,父亲只能独自一人呆在移植仓内20多天。药物反应带来的痛苦,让在医院工作几十年见惯生死的父亲,最后时刻也几近崩溃。
但在移植完半年后,林娜的父亲再次复发。“只要父亲还有药物可以使用,我肯定不会放弃。骨髓瘤这个病始终都无法痊愈,无法根治,所以对于患者家属来说,有一线的希望,或者是对他好的这种方式,我从我自己的心里出发,都愿意去尝试。”
好在复发后,林娜选择了新的治疗方法,如今父亲病情稳定下来。”到现在这个阶段,接下来的每一步可能都是未知的。我还在看一些新药的试验组,万一父亲再复发,我要有所准备。”
林娜父亲
老人遭罪不愿拖累子女,子女焦虑最怕复发无解
2019年,顾洪飞创办了“骨髓瘤之家”,目前已汇集了数百位患者以及其家属。相对于其他患者组织,骨髓瘤之家的规模并不大,顾洪飞坦言:“与其他的疾病相比,骨髓瘤患病群体发病的大多是老年人。他们与外界沟通少,又不愿意过多打扰子女,很多时候情绪总是往肚子里咽,因此他们的现实需求常常会被忽视。如何通过患教活动去影响这批特殊的大龄患者,引起社会对他们的关注,是我们不断在思考的课题。”
在“骨髓瘤之家”里,参与日常沟通最多的还是患者子女。在运营中,顾洪飞发现了一个普遍情况:虽然子女想要尽力去帮助父母,然而他们自己内心也充满痛苦。父母常因为后续复发不断遭罪,而正值壮年的他们有时不得不放下工作,陪护在侧,这都会给家庭带来很大经济和精神压力。“如果首次治疗疗效不好,(疾病)复发难治了以后,这些子女就会特别慎重。因为父母年纪大了,在治疗耐受性方面较差,又伴有并发症,所以他们现在非常关注复发后线治疗的新药。”
“近年来,国家政策在鼓励创新药物先行先试,相信在这些政策中,也有新药能为患者和家属带来切实获益。我们也呼吁有更多国内创新公司加快研发,并且期待国外优质企业将更多新型药物尽快引入中国,给病人带来更多选择。”顾洪飞表示。
提高创新药物可及 切实助力患者之需
“现今中国的老龄化越来越严重,老龄化严重后老年人的比例越高,可以预见骨髓瘤患者以后所占的比重也会越来越大。” 南方医科大学南方医院血液科副主任,淋巴瘤和浆细胞疾病亚专科主任魏永强教授表示。数据显示,多发性骨髓瘤在我国的发病年龄在59岁左右,发病趋势随着年龄增加而增高。
“尽管我们现在有这么多的治疗手段,但未被满足的需求实际上还是有的。”魏永强补充,新药增加后,骨髓瘤的疗效大幅提升,但与欧美发达国家仍有差距,“欧美一些发达国家,标危患者中位生存期可达到七到十年,有的高危也超过五年时间,无进展生存期也更长,这主要得益于他们药物研发快,应用广泛,药物的可及性更好一些。”魏永强表示,就目前而言,骨髓瘤的药物选择仍然有限,可供医生判断病人个体化治疗的靶点也有限,“治疗时经常用到联合药物,有一代药物出现副作用或者疗效不好,就要考虑放弃这一代或更老的药物,所以看似药物品种很多,实际上用药的时候可供选择还是非常有限的。”
“有一款新药在海南博鳌上市了,当时需要用药的患者需要飞到当地医院,就诊后开药再回来找回原来的主治医生复诊,很多患者不愿意这样更换医院和医生,信任度不高,因此患者在药物可及性方面有一定难度。”专家建议,在期待粤港澳大湾区的“港澳药械通”能尽快实现新药可及之余,也希望可以有更多绿色通道,在一些新药还没在国内上市之前,也能够让患者有机会以合法、畅通的方式尽快拿到创新药物。
同时,专家提醒,多发性骨髓瘤是一种浆细胞肿瘤,其发展具有几个阶段的过程。中老年人应重视每年定期体检,尽量通过一些早期症状早诊早治:
o第一阶段为意义未明的单克隆免疫球蛋白血症,肝功能检查中发现球蛋白偏高,以及出现蛋白尿导致尿泡沫增多的情况,都需提起警惕。
o 第二阶段是无症状骨髓瘤,这时候患者的异常免疫球蛋白进一步升高,肝功能检查中可发现球蛋白偏高或者偏低的情况,但患者仍然没有症状。
o 第三阶段即多发性骨髓瘤,如无缘无故骨头痛、胸腰椎疼痛、肾损害、贫血、血钙高、容易感染等情况,都有可能是多发性骨髓瘤在发出警报。
“一定要强调早发现、早诊断、早治疗,而且给予规范的治疗,这样才能最根本地改善患者生存情况以及生活质量,而不是等到延误之后病人出现了骨折、出现了肾功能衰竭再去治疗,就算治的效果再好,也可能带来身体的一些残疾,影响后续的生活质量,这都是目前未被满足的现状,这些现象是存在的。”魏永强提醒。
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李嘉莹_ST09
